10.18453/rosdok_id00002611
Zimmermann, Christian
Christian
Zimmermann
http://d-nb.info/gnd/1203326793
null Wirkung von Trichostatin A in einem zellkultur-basierten Krankheitsmodell des Morbus Niemann-Pick Typ C
Universität Rostock
2018
610 Medical sciences Medicine
2018
de
http://purl.uni-rostock.de/rosdok/id00002611
urn:nbn:de:gbv:28-rosdok_id00002611-3
Die Etablierung eines auf humanen neuronalen Progenitorzellen (hNPZ) basierenden Zellkulturmodells mittels shRNA-Transfektion (NPC1kd-hNPZ) und der Nachweis einer NPC1-restitutiven Wirkung des Histondeacetylaseinhibitors (HDACi) Trichostatin A (TSA) stellten die Ziele dieser Arbeit dar. Hierzu wurden zum einen Fibroblasten von Morbus Niemann-Pick Typ C1 (NP-C)-Patienten verwendet und in einem zweiten Schritt ein NP-C-Krankheitsmodell in hNPZ durch transiente shRNA-Transfektion generiert.