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Zimmermann, Christian
Rostock : Universität , 2018
https://doi.org/10.18453/rosdok_id00002611
http://purl.uni-rostock.de/rosdok/id00002611
Die Etablierung eines auf humanen neuronalen Progenitorzellen (hNPZ) basierenden Zellkulturmodells mittels shRNA-Transfektion (NPC1kd-hNPZ) und der Nachweis einer NPC1-restitutiven Wirkung des Histondeacetylaseinhibitors (HDACi) Trichostatin A (TSA) stellten die Ziele dieser Arbeit dar. Hierzu wurden zum einen Fibroblasten von Morbus Niemann-Pick Typ C1 (NP-C)-Patienten verwendet und in einem zweiten Schritt ein NP-C-Krankheitsmodell in hNPZ durch transiente shRNA-Transfektion generiert.
Dissertation
Open Access
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