mycoreobjectrosdok_disshab_0000002855rosdok_disshab_0000002855rosdokdisshabrosdok_derivate_00002028422023-08-08T10:14:49.406Z2022-12-14T11:29:50.889ZadministratoreditorMSpublished1rosdok_derivate_0000202842truetruederivate_types:fulltextVolltextfulltextwf_edit_epub wf_register_epubstate:publishedstate:publishedveröffentlichtpublishedrosdok/id000040501827039108Oau2022-12-142023-08-05T19:21:33ZrdaConverted from PICA to MODS using Pica2Mods XSLT Transformer 2.7 [SCM: "0c0e7a3c226a4a0cbcbec39b493c3c5257339ab8" "v2.7" "2023-08-04T00:00:00+0200"] with mode 'DEFAULT'.DissertationHochschulschriftIdentifizierung und Charakterisierung von pharmakologischen Chaperonen zur Behandlung von Morbus Niemann-Pick Typ C1 unter Verwendung von neuralen und Hepatozyten-ähnlichen Zellen abgeleitet aus patientenspezifischen induzierten pluripotenten StammzellenDas Ziel der vorliegenden Arbeit war die Identifizierung und Charakterisierung von pharmakologischen Chaperonen zur Behandlung von Morbus Niemann-Pick Typ C1 (NP-C1) unter Verwendung von neuralen und Hepatozyten-ähnlichen Zellen abgeleitet aus patientenspezifischen induzierten pluripotenten Stammzellen. Das zelluläre Hauptmerkmal von NP-C1 besteht in der Akkumulation von freiem Cholesterol in den Lysosomen der Zelle. Zehn potentielle pharmakologische Chaperone wurden identifiziert. Für zwei dieser Substanzen, Quinestrol bzw. Abirateronacetat, wurde ein cholesterolreduzierender Effekt gezeigt.ChristinVölkner1994 -VerfasserInaut1275524036Moritz JohannesFrech1969 -AkademischeR BetreuerIndgs1236170650000-0003-2421-8779AndreasWree1952 -AkademischeR BetreuerIndgs136643280Universitätsmedizin Rostock, Institut für AnatomieStefanLiebau1973 -AkademischeR BetreuerIndgs1027287808Eberhard Karls Universität Tübingen, Institut für Neuroanatomie und Entwicklungsbiologie – INDB38329-6Universität Rostock1419 -Grad-verleihende Institutiondgg1029510660Universitätsmedizin RostockGrad-verleihende Institutiondgghttp://purl.uni-rostock.de/rosdok/id00004050urn:nbn:de:gbv:28-rosdok_id00004050-610.18453/rosdok_id00004050500 Naturwissenschaften570 Biowissenschaften, Biologie610 Medizin, GesundheitUniversitätsmedizinalle Rechte vorbehaltenNutzungsrechte erteiltLizenz Metadaten: CC0frei zugänglich (Open Access)de2022Universität RostockRostockmonographic202220222022Universitätsbibliothek RostockRostock2022Universitätsbibliothek Rostockhttp://purl.uni-rostock.de/rosdok/id00004050Moritz Frech (Universitätsmedizin Rostock, Klinik und Poliklinik für Neurologie, Sektion für Translationale Neurodegeneration "Albrecht Kossel") ; Andreas Wree (Universitätsmedizin Rostock, Institut für Anatomie) ; Stefan Liebau (Eberhard Karls Universität Tübingen, Institut für Neuroanatomie und Entwicklungsbiologie – INDB)[{"affil":"Universitätsmedizin Rostock, Klinik und Poliklinik für Neurologie, Sektion für Translationale Neurodegeneration \"Albrecht Kossel\"","name":"Frech, Moritz"},{"affil":"Universitätsmedizin Rostock, Institut für Anatomie","name":"Wree, Andreas"},{"affil":"Eberhard Karls Universität Tübingen, Institut für Neuroanatomie und Entwicklungsbiologie \u2013 INDB","name":"Liebau, Stefan"}]vorgelegt von Christin VölknerUniversitätsmedizin Rostock, Klinik und Poliklinik für Neurologie, Sektion für Translationale Neurodegeneration "Albrecht Kossel"Frech, MoritzUniversitätsmedizin Rostock, Institut für AnatomieWree, AndreasEberhard Karls Universität Tübingen, Institut für Neuroanatomie und Entwicklungsbiologie – INDBLiebau, Stefandoctype:epubdoctype:epubDokumenttypDocument typedoctype:epub.dissertationdoctype:epub.dissertationDissertationdoctoral thesisdiniPublType:doctoralThesis diniPublType2022:PhDThesis XMetaDissPlusThesisLevel:thesis.doctoralinfo:eu-repo/semantics/doctoralThesisdocumentnatureOfContent:ppn_105825778natureOfContent:ppn_105825778HochschulschriftdiniPublType2022:DoctoralThesisdiniPublType2022:DoctoralThesisDissertation oder HabilitationDoctoral thesisDRIVERdiniPublType2022:PhDThesisdiniPublType2022:PhDThesisDissertationPhD thesisKDSF (Pu34)XMetaDissPlusThesisLevel:thesis.doctoralXMetaDissPlusThesisLevel:thesis.doctoralDoktorarbeitdoctoral thesisSDNB:500SDNB:500500 Naturwissenschaften500 Natural sciencesSDNB:570SDNB:570570 Biowissenschaften, Biologie570 Life scienceSDNB:610SDNB:610610 Medizin, Gesundheit610 Medical sciences Medicineinstitution:unirostockinstitution:unirostockUniversität RostockUniversity of RostockUniversität RostockUniversität RostockUni.Rostockhttp://d-nb.info/gnd/38329-6institution:unirostock.umrinstitution:unirostock.umrUniversitätsmedizinUniversity MedicineUniversität Rostock. UniversitätsmedizinUniversitätsmedizinUni.Rostock.Fakultaet.MEDhttp://d-nb.info/gnd/1029510660licenseinfo:worklicenseinfo:workWerkworklicenseinfo:work.rightsreservedlicenseinfo:work.rightsreservedalle Rechte vorbehaltenall rights reserved/creativecommons/r/reserved/0.9/88x31.png[DE-28]Urheberrechtsschutz 1.0$gRights Statements$uhttp://rightsstatements.org/vocab/InC/1.0/http://rightsstatements.org/vocab/InC/1.0/http://rightsstatements.org/vocab/InC/1.0/licenseinfo:depositlicenseinfo:depositVeröffentlichungsgenehmigungpermission to storelicenseinfo:deposit.rightsgrantedlicenseinfo:deposit.rightsgrantedNutzungsrechte erteiltrights grantedlicenseinfo:metadatalicenseinfo:metadataLizenzen für Metadatenlicenseinfo:metadata.cc0licenseinfo:metadata.cc0Lizenz Metadaten: CC0license metadata: CC0/creativecommons/p/zero/1.0/88x31.pnghttps://creativecommons.org/publicdomain/zero/1.0/accesscondition:openaccessaccesscondition:openaccessfrei zugänglich (Open Access)open accesshttp://purl.org/coar/access_right/c_abf2OAfreeinfo:eu-repo/semantics/openAccess[DE-28]Open Access$gControlled Vocabulary for Access Rights$uhttp://purl.org/coar/access_right/c_abf2rfc5646:derfc5646:deDeutschGermangerdeuIdentifizierung und Charakterisierung von pharmakologischen Chaperonen zur Behandlung von Morbus Niemann-Pick Typ C1 unter Verwendung von neuralen und Hepatozyten-ähnlichen Zellen abgeleitet aus patientenspezifischen induzierten pluripotenten StammzellenIdentifizierung und Charakterisierung von pharmakologischen Chaperonen zur Behandlung von Morbus Niemann-Pick Typ C1 unter Verwendung von neuralen und Hepatozyten-ähnlichen Zellen abgeleitet aus patientenspezifischen induzierten pluripotenten Stammzellengnd:1275524036gnd:123617065orcid:0000-0003-2421-8779gnd:136643280gnd:1027287808gnd:38329-6gnd:1029510660gnd:1275524036gnd:123617065orcid:0000-0003-2421-8779gnd:136643280gnd:1027287808gnd:38329-6gnd:1029510660rosdok_disshab_0000002855-d293049e52gnd:1275524036Christin VölknerChristin Völknerrosdok_disshab_0000002855-d293049e66gnd:123617065orcid:0000-0003-2421-8779Moritz Johannes FrechMoritz Johannes Frechrosdok_disshab_0000002855-d293049e82gnd:136643280Andreas WreeAndreas Wreerosdok_disshab_0000002855-d293049e97gnd:1027287808Stefan LiebauStefan Liebaurosdok_disshab_0000002855-d293049e113gnd:38329-6Universität RostockUniversität Rostockrosdok_disshab_0000002855-d293049e124gnd:1029510660Universitätsmedizin RostockUniversitätsmedizin RostockChristin VölknerMoritz Johannes FrechAndreas WreeStefan LiebauUniversität RostockUniversitätsmedizin RostockChristin VölknerMoritz Johannes FrechAndreas WreeStefan LiebauUniversität RostockUniversitätsmedizin RostockChristin VölknerRostockUniversität Rostockepub.dissertationhttp://purl.uni-rostock.de/rosdok/id00004050urn:nbn:de:gbv:28-rosdok_id00004050-610.18453/rosdok_id00004050Das Ziel der vorliegenden Arbeit war die Identifizierung und Charakterisierung von pharmakologischen Chaperonen zur Behandlung von Morbus Niemann-Pick Typ C1 (NP-C1) unter Verwendung von neuralen und Hepatozyten-ähnlichen Zellen abgeleitet aus patientenspezifischen induzierten pluripotenten Stammzellen. Das zelluläre Hauptmerkmal von NP-C1 besteht in der Akkumulation von freiem Cholesterol in den Lysosomen der Zelle. Zehn potentielle pharmakologische Chaperone wurden identifiziert. Für zwei dieser Substanzen, Quinestrol bzw. 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