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Michaela Trilck

Generierung, Charakterisierung und neurale Differenzierung von humanen induzierten pluripotenten Stammzellen : ein zelluläres Modell für Morbus Niemann-Pick Typ C1

Universität Rostock, 2016

https://doi.org/10.18453/rosdok_id00001730

Abstract: Das Ziel dieser Arbeit war es, induzierte pluripotente Stammzellen (iPS) von Patienten mit Morbus Niemann-Pick Typ C1 (NPC1) durch retrovirale Reprogrammierung zu generieren und neuronal zu differenzieren, um ein humanes neuronales In-vitro-Modell für NPC1 zu entwickeln. Es präsentiert den NPC1-Phänotyp hinsichtlich Cholesterol- und GM2-Akkumulationen und bietet dadurch viele Möglichkeiten für weiterführende Forschungen wie z. B. die Analyse des bisher unbekannten Pathomechanismus.

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