Identifizierung und Charakterisierung von pharmakologischen Chaperonen zur Behandlung von Morbus Niemann-Pick Typ C1 unter Verwendung von neuralen und Hepatozyten-ähnlichen Zellen abgeleitet aus patientenspezifischen induzierten pluripotenten Stammzellen

Christin Völkner

doi:10.18453/rosdok_id00004050

Christin Völkner

Identifizierung und Charakterisierung von pharmakologischen Chaperonen zur Behandlung von Morbus Niemann-Pick Typ C1 unter Verwendung von neuralen und Hepatozyten-ähnlichen Zellen abgeleitet aus patientenspezifischen induzierten pluripotenten Stammzellen

Universität Rostock, 2022

https://doi.org/10.18453/rosdok_id00004050

Abstract: Das Ziel der vorliegenden Arbeit war die Identifizierung und Charakterisierung von pharmakologischen Chaperonen zur Behandlung von Morbus Niemann-Pick Typ C1 (NP-C1) unter Verwendung von neuralen und Hepatozyten-ähnlichen Zellen abgeleitet aus patientenspezifischen induzierten pluripotenten Stammzellen. Das zelluläre Hauptmerkmal von NP-C1 besteht in der Akkumulation von freiem Cholesterol in den Lysosomen der Zelle. Zehn potentielle pharmakologische Chaperone wurden identifiziert. Für zwei dieser Substanzen, Quinestrol bzw. Abirateronacetat, wurde ein cholesterolreduzierender Effekt gezeigt.

Dissertation Freier Zugang

Titel:

Identifizierung und Charakterisierung von pharmakologischen Chaperonen zur Behandlung von Morbus Niemann-Pick Typ C1 unter Verwendung von neuralen und Hepatozyten-ähnlichen Zellen abgeleitet aus patientenspezifischen induzierten pluripotenten Stammzellen

Beteiligte Personen:

Christin Völkner[VerfasserIn]
	1275524036
Moritz Johannes Frech[AkademischeR BetreuerIn]
	0000-0003-2421-8779
	123617065
Andreas Wree[AkademischeR BetreuerIn]
	136643280
	Universitätsmedizin Rostock, Institut für Anatomie
Stefan Liebau[AkademischeR BetreuerIn]
	1027287808
	Eberhard Karls Universität Tübingen, Institut für Neuroanatomie und Entwicklungsbiologie – INDB

Beteiligte Körperschaften:

Universität Rostock[Grad-verleihende Institution]
	38329-6
Universitätsmedizin Rostock[Grad-verleihende Institution]
	1029510660

Zusammenfassung:

Das Ziel der vorliegenden Arbeit war die Identifizierung und Charakterisierung von pharmakologischen Chaperonen zur Behandlung von Morbus Niemann-Pick Typ C1 (NP-C1) unter Verwendung von neuralen und Hepatozyten-ähnlichen Zellen abgeleitet aus patientenspezifischen induzierten pluripotenten Stammzellen. Das zelluläre Hauptmerkmal von NP-C1 besteht in der Akkumulation von freiem Cholesterol in den Lysosomen der Zelle. Zehn potentielle pharmakologische Chaperone wurden identifiziert. Für zwei dieser Substanzen, Quinestrol bzw. Abirateronacetat, wurde ein cholesterolreduzierender Effekt gezeigt. [Deutsch]

Dokumenttyp:

Dissertation

Einrichtung:

Universitätsmedizin

Sprache:

Deutsch

Sachgruppe der DNB:

500 Naturwissenschaften

570 Biowissenschaften, Biologie

610 Medizin, Gesundheit

Veröffentlichung /
Entstehung:

Rostock: Universität Rostock