| title: |
| Identifizierung und Charakterisierung von pharmakologischen Chaperonen zur Behandlung
von Morbus Niemann-Pick Typ C1 unter Verwendung von neuralen und Hepatozyten-ähnlichen
Zellen abgeleitet aus patientenspezifischen induzierten pluripotenten Stammzellen |
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| contributing persons: |
| Christin Völkner[VerfasserIn] |
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1275524036 |
| Moritz Johannes Frech[AkademischeR BetreuerIn] |
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0000-0003-2421-8779 |
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123617065 |
| Andreas Wree[AkademischeR BetreuerIn] |
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136643280 |
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Universitätsmedizin Rostock, Institut für Anatomie |
| Stefan Liebau[AkademischeR BetreuerIn] |
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1027287808 |
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Eberhard Karls Universität Tübingen, Institut für Neuroanatomie und Entwicklungsbiologie
– INDB |
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| contributing corporate bodies: |
| Universität Rostock[Grad-verleihende Institution] |
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38329-6 |
| Universitätsmedizin Rostock[Grad-verleihende Institution] |
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1029510660 |
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| abstract: |
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Das Ziel der vorliegenden Arbeit war die Identifizierung und Charakterisierung von
pharmakologischen Chaperonen zur Behandlung von Morbus Niemann-Pick Typ C1 (NP-C1)
unter Verwendung von neuralen und Hepatozyten-ähnlichen Zellen abgeleitet aus patientenspezifischen
induzierten pluripotenten Stammzellen. Das zelluläre Hauptmerkmal von NP-C1 besteht
in der Akkumulation von freiem Cholesterol in den Lysosomen der Zelle. Zehn potentielle
pharmakologische Chaperone wurden identifiziert. Für zwei dieser Substanzen, Quinestrol
bzw. Abirateronacetat, wurde ein cholesterolreduzierender Effekt gezeigt.
[German] |
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| document type: |
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| institution: |
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| language: |
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| subject class (DDC): |
| 500 Natural sciences |
| 570 Life science |
| 610 Medical sciences Medicine |
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publication /
production: |
Rostock
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Rostock: Universität Rostock
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2022
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| statement of responsibility: |
| vorgelegt von Christin Völkner |
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| identifiers: |
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| access condition: |
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| license/rights statement: |
all rights reserved
This work may only be used under the terms of the German Copyright Law (Urheberrechtsgesetz). |
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| RosDok id: |
rosdok_disshab_0000002855 |
| created / modified: |
14.12.2022 / 08.08.2023
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| metadata license: |
The metadata of this document was dedicated to the public domain
(CC0 1.0 Universal Public Domain Dedication). |
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