| Titel: |
| Entwicklung individualisierter molekularer Therapien für lysosomale Speicherkrankheiten |
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| Beteiligte Personen: |
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| Beteiligte Körperschaften: |
| Universität Rostock[Grad-verleihende Institution] |
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38329-6 |
| Universitätsmedizin Rostock[Grad-verleihende Institution] |
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1029510660 |
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| Zusammenfassung: |
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Bei lysosomalen Speicherkrankheiten wie Morbus Fabry, Gaucher und Pompe wurden große
Fortschritte in Diagnostik und Therapie erzielt. Neue genetische und biochemische
Methoden verbesserten die Mutationsanalyse. Im Fokus stehen heute Therapien, die fehlerhaft
gefaltete Enzyme stabilisieren (pharmakologische Chaperone). Studien zeigten, dass
viele Mutationen darauf ansprechen. Neue Wirkstoffkombinationen bieten zusätzliche
therapeutische Optionen und könnten künftig individualisierte Behandlungen ermöglichen.
[Deutsch] |
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| Dokumenttyp: |
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| Einrichtung: |
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| Sprache: |
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| Sachgruppe der DNB: |
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| Umfang: |
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1 Online-Ressource (ii, 194 Seiten)
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Veröffentlichung /
Entstehung: |
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Rostock: Universität Rostock
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Januar 2024
(normiertes Datum: 2024) |
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| Verantwortlichkeitsangabe: |
| vorgelegt von Dr. rer. nat. Jan Lukas |
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| Anmerkungen: |
| Enthält Zeitschriftenartikel |
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| Identifikatoren: |
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| Zugang: |
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frei zugänglich (Open Access)
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| Lizenz/Rechtehinweis: |
alle Rechte vorbehalten
Das Werk darf ausschließlich nach den vom deutschen Urheberrechtsgesetz festgelegten Bedingungen genutzt werden. |
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| RosDok-ID: |
rosdok_disshab_0000003429 |
| erstellt / geändert am: |
19.02.2026 / 19.02.2026
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| Metadaten-Lizenz: |
Die Metadaten zu diesem Dokument sind gemeinfrei
(CC0 1.0 Universal Public Domain Dedication). |
Zugang
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